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El potencial de la
terapia génica

La terapia génica (transferencia o adición) Terapia génica (transferencia o adición) Transferencia o adición de material genético en una célula. Una vez en la célula, una copia funcional de un gen puede ayudar a producir proteínas a pesar de la presencia de un gen defectuoso o mutado. no pretende simplemente tratar los síntomas de una enfermedad o un trastorno. En cambio, la terapia génica puede ayudar potencialmente a tratar ciertas enfermedades al introducir un gen sano (operativo o en funcionamiento) que puede detener o desacelerar un trastorno genético.

En el caso de la hemofilia, el gen introducido tiene como objetivo indicarle al cuerpo que produzca la proteína del factor VIII o del factor IX que participa en la coagulación de la sangre.

La terapia génica (transferencia o adición) Terapia génica (transferencia o adición) Transferencia o adición de material genético en una célula. Una vez en la célula, una copia funcional de un gen puede ayudar a producir proteínas a pesar de la presencia de un gen defectuoso o mutado. no pretende simplemente tratar los síntomas de una enfermedad o un trastorno. En cambio, la terapia génica puede ayudar potencialmente a tratar ciertas enfermedades al introducir un gen sano (operativo o en funcionamiento) que puede detener o desacelerar un trastorno genético.

En el caso de la hemofilia, el gen introducido tiene como objetivo indicarle al cuerpo que produzca la proteína del factor VIII o del factor IX que participa en la coagulación de la sangre.

Investigación de terapia
génica en hemofilia

La terapia génica se ha estudiado durante más de 50 años en diversas afecciones médicas y durante más de 20 años en hemofilia. La investigación continúa en la actualidad y, si bien se encuentran en curso múltiples ensayos clínicos, actualmente no hay terapias génicas aprobadas para tratar la hemofilia A o B.
Actualmente, los científicos están investigando si la terapia génica puede ayudar a que los pacientes reciban una posible dosis única, a la vez que se minimiza el riesgo de sangrado.
Si se aprueba, la terapia génica puede ayudar a algunas personas con hemofilia a controlar su enfermedad sin la necesidad de recibir infusiones o inyecciones frecuentes.
Actualmente, los científicos están investigando si la terapia génica puede ayudar a que los pacientes reciban una posible dosis única, a la vez que se minimiza el riesgo de sangrado.
Si se aprueba, la terapia génica puede ayudar a algunas personas con hemofilia a controlar su enfermedad sin la necesidad de recibir infusiones o inyecciones frecuentes.
Si bien los científicos continúan investigando la promesa de la terapia génica en la hemofilia, es importante destacar que actualmente no hay ninguna terapia génica aprobada para la hemofilia A o B, y que la terapia génica no será adecuada para todas las personas con hemofilia.

Para obtener más información sobre quiénes han sido incluidos en la investigación de terapia génica hasta ahora, haga clic aquí.

A medida que la investigación evolucione, este sitio se actualizará para incluir información nueva a lo largo del tiempo.

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